Τελευταία νέα

Αυτόλογο αίμα ομφάλιου λώρου στη θεραπεία του αυτισμού – νέα κλινική δοκιμή στη Ρουμανία

Ερευνητές του Ιδρύματος Bioforum μελετούν κατά πόσον οι ενδοφλέβιες εγχύσεις βλαστικών κυττάρων ομφαλοπλακουντιακού αίματος μπορούν να βοηθήσουν μικρά παιδιά με διαταραχή του φάσματος του αυτισμού (ΔΦΑ). Επικεφαλής αυτής της ερευνητικής ομάδας είναι ο δρ Felician Stăncioiu. Ο Δρ Stăncioiu είναι επικεφαλής ερευνητής μιας καταχωρισμένης κλινικής δοκιμής NCT04007224 με την ονομασία “CORDUS”, η οποία χρησιμοποιεί αυτόλογο αίμα ομφάλιου λώρου για τη θεραπεία παιδιών που πάσχουν από διαταραχή του αυτιστικού φάσματος (ΔΑΦ). Η θεραπεία αυτή διεξάγεται στο νοσοκομείο Medicover για παιδιά στο Βουκουρέστι, με τη χορηγία του Ιδρύματος Bio-Forum.

Παραδόξως, δεδομένης της χαμηλής γεννητικότητας της Ρουμανίας, η Ρουμανία είναι μια από τις πιο ενεργές αγορές στην Ευρώπη για την τραπεζική του ομφαλοπλακουντιακού αίματος. Υπάρχουν δέκα διαφορετικές ιδιωτικές τράπεζες ομφαλοπλακουντιακού αίματος που συμμετέχουν στην αγορά, ενώ τα δύο κύρια νοσοκομεία τοκετού στη Ρουμανία προσφέρουν τις δικές τους υπηρεσίες τράπεζας ομφαλοπλακουντιακού αίματος. Η Ρουμανία δεν διαθέτει δημόσιο τραπεζικό σύστημα για την αποθήκευση των δωρεών ομφαλοπλακουντιακού αίματος. Το ποσοστό των νέων μητέρων που βάζουν σε τράπεζα το αίμα του ομφάλιου λώρου του μωρού τους εκτιμάται ότι είναι 7% στη Ρουμανία, δεύτερο στην Ευρώπη μετά την Πορτογαλία με 10%. Συγκριτικά, σε πολλές χώρες που φημίζονται για την ιατρική τους τεχνολογία, όπως οι Ηνωμένες Πολιτείες, η διείσδυση της τράπεζας ομφαλοπλακουντιακού αίματος είναι μικρότερη από το 3% των γεννήσεων10. Η παρουσία τόσων πολλών τραπεζών ομφαλοπλακουντιακού αίματος στη Ρουμανία δημιουργεί έντονο ανταγωνισμό, αλλά είναι επωφελής για τη διάδοση της ευαισθητοποίησης των γονέων σχετικά με την αποθήκευση ομφαλοπλακουντιακού αίματος και τις θεραπείες με κύτταρα από περιγεννητικές πηγές. Οι επαγγελματίες υγείας στη Ρουμανία διαδραματίζουν σημαντικό ρόλο στην ενημέρωση των ασθενών σχετικά με την επιλογή της διάσωσης των βλαστοκυττάρων τώρα για την προστασία της μακροπρόθεσμης ευημερίας της οικογένειας. Το εύρος των τιμών μεταξύ των ιδιωτικών τραπεζών ομφαλοπλακουντιακού αίματος στη Ρουμανία είναι πολύ ευρύ, έτσι ώστε να μπορούν να συμμετέχουν γονείς με διαφορετικά εισοδηματικά επίπεδα, ενώ προσφέρονται και προγράμματα τμηματικής καταβολής.

Η Biogenis μπορεί να προσφέρει αποθήκευση ομφαλοπλακουντιακού αίματος είτε τοπικά στο υπερσύγχρονο εργαστήριό της στο Βουκουρέστι, είτε στα κεντρικά γραφεία της Famicord στη Βαρσοβία της Πολωνίας. Ο Διευθύνων Σύμβουλος της Biogenis, Bogdan Bulumac, MD MBA, αναφέρει ότι “η Biogenis προσφέρει απομόνωση και αποθήκευση DNA για όλη την οικογένεια, μεταβολικό έλεγχο για το μωρό, επιπλέον απομόνωση μεσεγχυματικών κυττάρων από τον ιστό του ομφάλιου λώρου για πολλαπλή χρήση, μεταμοσχευτική βοήθεια από εξειδικευμένο πλοηγό ασθενούς και δωρεάν θεραπεία για την εγκεφαλική παράλυση με το πακέτο Neuro Transplant. Στο εγγύς μέλλον, σκοπεύουμε να προχωρήσουμε πέρα από όλα αυτά και να κάνουμε ένα βήμα μπροστά προς τον προηγμένο γενετικό έλεγχο”.

Παρ’ όλα αυτά, η Biogenis θεωρεί ότι το σημαντικότερο πλεονέκτημα του να είσαι πελάτης της είναι η πρόσβαση σε νέες και επαναστατικές θεραπείες με βλαστοκύτταρα, όταν το παιδί ή οι συγγενείς το χρειάζονται. Περισσότεροι από 80 Ρουμάνοι πελάτες έχουν επωφεληθεί από θεραπείες με βλαστοκύτταρα πριν από το τέλος του 2022, εκ των οποίων οι 19 χρησιμοποίησαν δείγματα που απελευθερώθηκαν από το εργαστήριο της Biogenis στο Βουκουρέστι. “Δεν υπάρχει μεγαλύτερη ικανοποίηση για το έργο μας από το να βλέπουμε την ευγνωμοσύνη των γονέων που αναγνωρίζουν τη βελτίωση των παιδιών τους που πάσχουν από αυτισμό, εγκεφαλική παράλυση ή αναπτυξιακές καθυστερήσεις”, παραδέχεται η Cristina Mihăilă, Διευθύντρια Πωλήσεων της Biogenis. Άλλα 5 δείγματα αναμένεται να κυκλοφορήσουν από την τράπεζά μας τις επόμενες δύο εβδομάδες.

Ιατρικοί κανονισμοί και θεραπεία αυτισμού στη Ρουμανία

Η Ρουμανία ακολουθεί τους κανόνες της ΕΕ που διέπουν την υγειονομική περίθαλψη και την ιατρική έρευνα. Υπάρχουν διάφοροι τύποι κυτταρικής θεραπείας που διατίθενται σήμερα στη Ρουμανία, και όλοι τους χορηγούνται σε νοσοκομεία, κανένας δεν χορηγείται σε ιατρεία ή κλινικές. Η μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων ρυθμίζεται και εποπτεύεται στενά από την Εθνική Αρχή Μεταμοσχεύσεων της Ρουμανίας (ANT) και διενεργείται μόνο από το νοσοκομείο του Ινστιτούτου Fundeni στο Βουκουρέστι και το Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Targu Mures. Στο Ινστιτούτο Fundeni στο Βουκουρέστι, υπό την ομάδα του καθηγητή Colita, έχουν πραγματοποιηθεί περισσότερες από 1000 μεταμοσχεύσεις μυελού των οστών και βλαστικών κυττάρων περιφερικού αίματος για ογκολογικές και αιματολογικές παθήσεις από το 2000. Αυτές οι θεραπείες είναι επίσης διαθέσιμες στο Targu Mures υπό την ομάδα του καθηγητή Benedeck. Οι προηγμένες κυτταρικές θεραπείες για τις αιματολογικές κακοήθειες έχουν επίσης έρθει στη Ρουμανία. Κατά τη διάρκεια του έτους 2022, οι πρώτοι τρεις ασθενείς έλαβαν θεραπείες CAR-T στο Ινστιτούτο Fundeni. Η ερευνητική κυτταρική θεραπεία είναι διαθέσιμη στη Ρουμανία είτε ως μέρος μιας ερευνητικής κλινικής δοκιμής είτε στο πλαίσιο των κανονισμών της ΕΕ για τη συμπονετική περίθαλψη. Τα κριτήρια συμπονετικής φροντίδας επιτρέπουν τη νόμιμη χορήγηση βλαστοκυττάρων όταν ο ασθενής πάσχει από μια πάθηση που είναι χρόνια, εξουθενωτική ή απειλητική για τη ζωή. Αυτό το πλαίσιο έσχατης λύσης επιτρέπει στους ασθενείς να λάβουν μια θεραπεία που δεν είναι σήμερα αποδεκτή ως συνήθης θεραπεία, αφού οι προηγούμενες θεραπείες έχουν αποτύχει να θεραπεύσουν ή να βελτιώσουν την κατάσταση του ασθενούς και εφόσον ο γιατρός που χορηγεί την ερευνητική θεραπεία θεωρεί ότι η σχέση κινδύνου/οφέλους της θεραπείας είναι ευνοϊκή. Οι εξαιρέσεις για τη θεραπεία με βλαστοκύτταρα στη Ρουμανία ήταν περιορισμένες- “οι θεραπείες με βλαστοκύτταρα πραγματοποιούνταν μέχρι στιγμής μόνο σποραδικά – σε λιγότερους από 100 ασθενείς από το 2000”, σύμφωνα με τον Felician Stăncioiu, MD, συν-συγγραφέα αυτού του άρθρου και ιατρικό ερευνητή στη Ρουμανία. Λέει ότι το πλαίσιο συμπονετικής φροντίδας χρησιμοποιείται σε επιλεγμένα νοσοκομεία για τη θεραπεία ασθενών με μεσεγχυματικά στρωματικά κύτταρα που προέρχονται από τον ίδιο τον λιπώδη ιστό του ασθενούς (αυτόλογα λιπώδη MSC). Η θεραπεία αυτή είναι διαθέσιμη στο νοσοκομείο Monza και στο νοσοκομείο Sanador, τα οποία είναι ιδιωτικά νοσοκομεία. Το Νοσοκομείο Angiomedica συνήθιζε να έχει ένα ερευνητικό πρόγραμμα που έδινε MSC προερχόμενα από λιπώδη ιστό για διάφορες νευρολογικές παθολογίες, όπως το εγκεφαλικό επεισόδιο ή η ALS, αλλά το πρόγραμμα αυτό δεν είναι επί του παρόντος ενεργό.

Ο Δρ Stăncioiu είναι επικεφαλής ερευνητής μιας καταχωρισμένης κλινικής δοκιμής NCT04007224 με την ονομασία “CORDUS”, η οποία χρησιμοποιεί αυτόλογο αίμα ομφάλιου λώρου για τη θεραπεία παιδιών που πάσχουν από διαταραχή του αυτιστικού φάσματος (ΔΑΦ). Η θεραπεία αυτή διεξάγεται στο νοσοκομείο Medicover για παιδιά στο Βουκουρέστι, με τη χορηγία του Ιδρύματος Bio-Forum. Η δοκιμή ξεκίνησε αρχικά το 2019 με στόχο να δοκιμάσει εγχύσεις ομφαλοπλακουντιακού αίματος (το πειραματικό σκέλος της ελεγχόμενης μελέτης) έναντι μιας “μη επεμβατικής” θεραπείας που βασίζεται στην ενδορινική οξυτοκίνη σε συνδυασμό με συμπληρώματα διατροφής που λαμβάνονται από το στόμα (το σκέλος ελέγχου της μελέτης). Η δοκιμή έχει σχεδιασμό διασταυρούμενης μελέτης, σύμφωνα με τον οποίο τα παιδιά που έλαβαν τη μία θεραπεία κατά την πρώτη τους επίσκεψη θα λάβουν την άλλη θεραπεία δύο μήνες αργότερα. Με αυτόν τον τρόπο, όλα τα παιδιά λαμβάνουν και τις δύο θεραπείες και όλα τα παιδιά παρακολουθούνται μέχρι ένα έτος μετά την αρχική θεραπεία. Πρέπει να προειδοποιηθεί ότι τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης δεν θα είναι άμεσα συγκρίσιμα με τις γνωστές δοκιμές του αίματος του ομφάλιου λώρου για τη ΔΦΑ στο Πανεπιστήμιο Duke12, επειδή τα αποτελέσματα μετριούνται με διαφορετικό σύστημα βαθμολόγησης. Η δοκιμή αυτή επεκτάθηκε σε μεγαλύτερη ομάδα ασθενών με ΔΦΑ ηλικίας 3 έως 7 ετών, λόγω των καλών αποτελεσμάτων που έχουν επιτευχθεί μέχρι στιγμής. Κατά τη διάρκεια αυτής της μελέτης, ο Δρ Stăncioiu ανακάλυψε έναν νέο βιοδείκτη για τη ΔΦΑ, και το εύρημα αυτό θα δημοσιευθεί τους επόμενους μήνες στο περιοδικό Experimental and Therapeutic Medicine. “Παρόλο που η κλινική μελέτη του Βουκουρεστίου έχει μέχρι στιγμής θεραπεύσει μικρό αριθμό παιδιών με ΔΦΑ (περίπου 40), εξέτασε επίσης παιδιά που δεν είχαν εγγραφεί και διαπίστωσε ότι τα επίπεδα της νευροειδούς εννολάσης (NSE) στο αίμα ήταν αυξημένα στα περισσότερα παιδιά με ΔΦΑ. Μόνο 1 στα 20 παιδιά με ΔΦΑ που εξετάστηκαν είχε φυσιολογική τιμή NSE, οπότε η NSE μπορεί να είναι ένας σημαντικός βιοδείκτης για τη ΔΦΑ και μαζί με τους δείκτες φλεγμονής μπορεί να καθοδηγήσει καλύτερα τις στρατηγικές θεραπείας για τη ΔΦΑ”. Συμπερασματικά, η Ρουμανία αναδεικνύεται σε ευρωπαϊκό προορισμό που προσφέρει τραπεζικές υπηρεσίες και θεραπείες αιχμής με περιγεννητικά κύτταρα.

Αναφορές:

ΠΡΟΣΦΟΡΆ ΠΕΡΙΟΡΙΣΜΈΝΟΥ ΧΡΌΝΟΥ!

ΕΚΠΤΩΣΗ 250€